Impact de l'ALD cérébrale sur les patients et leurs familles

Study in progress
Recruitment closed
Vous êtes intéressé(e) pour participer à l’étude intitulée « Evaluation de l’impact de l’adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDc) sur les patients et leurs familles » et nous vous en remercions.

Quel est l’objectif de cette étude ?
L’adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDc) est une maladie génétique rare, liée à l’X, affectant le système nerveux.
Les symptômes de l’ALDc apparaissent en général lors de l’enfance et entrainent une perte d’autonomie progressive des garçons touchés, nécessitant une aide importante de leurs proches.
A l’heure actuelle, peu d’études ont observé le fardeau de cette maladie pour les enfants concernés et leurs aidant(e)s, au-delà de ses implications médicales directes.

Cette étude a pour but de mieux comprendre l’impact de la maladie sur les patients résidant en France et leurs familles en explorant les parcours de vie avec une ALDc sur différents aspects :
 Le diagnostic de la maladie
 Le fardeau de la maladie et de sa prise en charge pour l’enfant touché et sa famille
 La vie quotidienne de l’enfant touché et de sa famille
 La vie professionnelle de l’aidant(e) et les ressources financières de la famille
Vos réponses permettront aux professionnels de santé, aux organisations de patients (dont ELA) ainsi qu’à la société de biotechnologie qui la finance, de mieux comprendre la maladie mais également de réfléchir à la mise en place d’actions permettant de faciliter certaines étapes de la vie des personnes atteintes d’ALDc. Elle n’est en aucun cas une étude de promotion d’un produit pharmaceutique.

Qui conduit cette étude ?
Cette étude est pilotée par le cabinet d’études ARGO Santé en partenariat avec l’association de soutien aux familles et aux patients atteints par les leucodystrophies, ELA International (European Leucodystrophy Association). Cette étude est financée par la société de biotechnologies bluebird bio.
ELA International et ELA France ont créé Leuconnect, une plateforme d’aide à la recherche clinique. Simple et facile à utiliser, elle permet d’accéder à l’étude.
Argo Santé est un cabinet d’études indépendant spécialisé dans les sciences humaines et sociales et l’expertise des personnes malades ou handicapées pour l’amélioration des parcours de soins, de santé et de vie avec une maladie ou une perte d’autonomie.
Le questionnaire d’enquête a été réalisé avec des experts de la maladie. C’est un enquêtrice de chez ARGO Santé qui vous assistera dans son remplissage.
La société de biotechnologie bluebird bio n’interviendra à aucun moment ni dans le recueil des informations ni dans l’analyse des résultats.

Qui peut y participer ?
Pour participer vous devez :
 Être majeur
 Résider en France et parler couramment le français
 Être ou avoir été le/la principal(e) proche aidant(e) d’enfant(s) ayant reçu un diagnostic d’ALDc avant l’âge de 18 ans
 Avoir donné votre accord pour participer à la e-cohorte Leuconnect
 Ne pas vous opposer à participer à cette étude
Vous ne pouvez pas participer à l’étude si :
 L’enfant dont vous êtes/étiez le principal aidant a reçu le diagnostic d’ALDc depuis plus de 10 ans
Cependant, si vous êtes le/la principal(e) aidant(e) de plusieurs enfants ayant reçu un diagnostic d’ALDc et que l’un d’eux l’a reçu depuis plus de 10 ans, vous pouvez participer à l’étude pour le(s) autre(s) enfant(s) malades.

En quoi consiste ma participation ?
Cette enquête se déroulera en deux parties.

Dans un premier temps, un rendez-vous avec une enquêtrice, par téléconférence, vous sera proposé pour remplir ensemble un questionnaire en ligne concernant le vécu de la maladie et ses répercussions sur tous les aspects de votre vie quotidienne, votre qualité de vie et celle de votre enfant. Vous verrez vos réponses s’afficher sur votre écran d’ordinateur ou de smartphone en vous connectant sur l’application dont le lien vous sera envoyé par mail.
Cette première phase de l’enquête prendra entre 45 et 60 minutes.

Dans un second temps, à la suite de ce questionnaire (ou ultérieurement, selon vos disponibilités), un entretien téléphonique plus « libre » vous sera proposé. Il nous permettra d’écouter votre témoignage personnel sur votre vécu de la maladie de votre enfant (ou de l’enfant malade que vous accompagnez si vous êtes un proche).
L’entretien durera environ une demi-heure.

Les objectifs de ces entretiens sont d’apporter des pistes de compréhension du fardeau de la maladie et d’identifier des pistes d’amélioration du parcours de vie. Si l’une de nos questions ou thèmes à explorer vous met mal à l’aise ou vous perturbe ou simplement que vous ne souhaitez pas y répondre, vous pourrez nous le faire savoir et nous adapterons le questionnement en conséquence pour préserver votre bien-être et rendre ces temps d’entretiens le moins pénible possible pour vous.
Il est important de noter que les enquêtrices de chez ARGO Santé ne sont ni médecins ni soignants et qu’ils ne pourront pas répondre à vos questions d’ordre médical, ni concernant l’efficacité des traitements et les essais cliniques. Pour toutes ces questions, nous vous inviterons à vous adresser à votre médecin ou à l’association ELA qui pourront vous apporter une information et une aide adaptées.

Que se passe-t-il si je change d’avis ?
Votre participation à cette recherche est entièrement libre et volontaire. Votre décision n’entraînera aucun préjudice pour la prise en charge de la maladie de votre enfant. Si vous ne souhaitez pas participer, il vous suffit de ne pas vous porter volontaire sur la plateforme Leuconnect ou, si vous vous portez volontaire, mais que vous ne souhaitez plus participer, de le préciser à l’enquêtrice lors du premier contact.

Ma confidentialité et celle de mon enfant sont-elles bien préservées ?
Le responsable de l’étude a pris toutes les mesures pour mener cette étude conformément aux dispositions de la loi informatique et liberté applicables aux recherches n’impliquant pas la personne humaine. Elle est conforme à la méthodologie de référence MR-004.

En pratique, cela signifie pour vous que :

Au cours des entretiens, Argo Santé ne collectera aucune donnée personnelle permettant de vous identifier (nom, prénom, département, lieux de soins, noms de soignants…) ni des éléments de votre dossier médical. A titre d’exemple, aucun document officiel attestant du diagnostic ou d’un résultat d’examen ne vous sera demandé. Toutefois, les enquêtrices d’ArgoSanté, et elles-seules, auront connaissance des coordonnées mail et téléphoniques des répondants volontaires via la plateforme Leuconnect afin de programmer les entretiens d’enquête et dans ce seul but. Ces coordonnées ne seront consignées dans aucun fichier en dehors de la plateforme sécurisée Leuconnect. Les messages électroniques visant à programmer les RDV avec les répondants seront détruits une fois les entretiens terminés.
L’application utilisée (GoToMeeting) lors des entretiens sécurise vos données personnelles ; les enquêtrices ne voient ni vos noms et prénoms, ni vos coordonnées, ni votre image s’afficher à l’écran.

Si vous l’acceptez, les entretiens seront enregistrés sur le mode « audio » pour les besoins de l’étude. Ils pourront être transmis à un sous-traitant pour en effectuer la transcription. Une fois les enregistrements transcrits, ils seront détruits. Les transcriptions écrites des entretiens seront totalement anonymes. Tous les noms propres que vous aurez cités (médecins, ville, prénoms de vos enfants, etc.) seront remplacés par des lettres.
Toutes les analyses tirées des réponses au questionnaire d’enquête et aux entretiens seront effectuées de manière anonyme et agrégée et seront uniquement utilisées dans le cadre de l’étude.
Les transcriptions des entretiens (totalement anonymes) de même que les réponses aux questionnaires seront conservées pendant toute la durée de l’étude, au moins jusqu’à la signature du rapport final de l’étude ou 2 ans après la dernière publication scientifique des résultats, puis seront archivées conformément à la réglementation.
Vos données pourront être utilisées pour des recherches ultérieures ou des analyses complémentaires à la présente étude, dans des conditions assurant leur confidentialité.
Votre anonymat sera ainsi totalement préservé, conformément à la réglementation française sur la protection des données personnelles et les données de santé des patients.

Cependant, si au cours de l’une de ces deux phases (questionnaires puis entretien), nous sentons une forme de mal-être ou de détresse de votre part, nous nous permettrons d’alerter l’association pour qu’elle revienne vers vous et vous propose un soutien si vous le souhaitez.

Vous conservez l'ensemble de vos droits relatifs à la loi informatique et libertés précisés ci-dessous.

En application des dispositions de la loi du 6 janvier 1978 modifiée relative à l’informatique, aux fichiers et aux libertés, ainsi que du règlement européen 2016/679 relatif à la protection des personnes physiques à l'égard du traitement des données à caractère personnel et à la libre circulation de ces données (RGPD), vous disposez à tout moment d’un droit d’accès, de rectification, et d’effacement des données collectées vous concernant, ainsi que d'un droit de limitation et d’opposition à la transmission des données couvertes par le secret professionnel susceptibles d’être utilisées dans le cadre de cette étude et d’être traitées. Ces droits s’exercent auprès de la personne qualifiée qui est le responsable du traitement dont les coordonnées sont indiquées ci-dessous :
DPO
Bluebird bio
Inc. 60 Binney Street Cambridge
MA 02142 Cambridge
USA
Privacy@bluebirdbio.com
Cependant à partir du moment où votre entretien sera codé et mélangé avec les autres entretiens dans le cadre de l’analyse et la synthèse collective des résultats, il ne sera plus possible de retirer vos données. Vous pouvez également saisir la Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés (CNIL), autorité Française de protection des données personnelles (https://www.cnil.fr).

Nous sommes très intéressés par votre témoignage et votre précieuse expérience sur ce sujet et nous vous remercions par avance de votre participation.

Pour en savoir plus sur l’étude et sur l’utilisation de vos informations,
contact@argosante.eu

Si vous êtes d’accord pour participer à l’étude sur le fardeau de l’ALDc pour les enfants malades et leurs aidants, nous vous remercions de confirmer que vous avez lu ce document et que vous en acceptez les conditions en signant électroniquement via la plateforme Leuconnect.
Il vous sera par ailleurs demandé, avant de commencer l’enquête, de confirmer de vive voix à l’enquêtrice votre non-opposition à la participation à cette étude.
Purposes
Study duration:
3 mois
Start of the study:
December 2020
End of recruitment:
January 2021
End of the study:
April 2021
Status
  • Authorized in France
Study location
  • Leuconnect, en ligne, France
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