Auswirkungen der MLD
Sie haben sich dazu entschlossen, an der Studie „Erforschung der Krankheitsbelastung und Lebensqualität von metachromatischer Leukodystrophie (MLD) in den Vereinigten Staaten und Europa: eine deskriptive Studie„ teilzunehmen und wir danken Ihnen dafür. Diese Studie ist ein internationales Forschungsprogramm, das in den Vereinigten Staaten und in einigen europäischen Ländern, darunter in Frankreich, angeboten wird. Sie wird Eltern von Kindern mit MLD oder Angehörigen kranker Kinder angeboten, um die Auswirkung der Krankheit auf die Patienten und ihre Familien über die direkten medizinischen Folgen hinaus besser zu verstehen.

Diese internationale Studie wird von der Biotechnologiefirma Orchard Therapeutics in Partnerschaft mit ELA durchgeführt, dem Unterstützungsverband für Familien von MLD-Patienten in Frankreich. Diese Studie dient keinesfalls der Absatzförderung eines bestimmten pharmazeutischen Produkts. Es handelt sich um eine Forschungsstudie zum Leben mit MLD, um die Erfahrungen von Eltern und Patienten mit MLD besser zu verstehen und die Belastung durch die Krankheit zu ermitteln. Diese Studie wird in Form von Fragebögen organisiert, und Ihre Antworten werden es Gesundheitsdienstleistern, Patientenorganisationen (einschließlich ELA) und dem Biotechnologieunternehmen Orchard ermöglichen, die Krankheit besser zu verstehen und besser auf Ihre Bedürfnisse einzugehen.

Der Fragebogen wurde gemeinsam mit Experten für diese Krankheit erstellt. Argo Santé ist ein unabhängiges Forschungsunternehmen, das sich auf Human- und Sozialwissenschaften sowie die Expertise kranker oder behinderter Menschen spezialisiert, um die Pflege-, Gesundheits- und Lebensverläufe bei Krankheit oder Autonomieverlust zu verbessern. Ein Interviewer von ARGO Santé wird Sie beim Ausfüllen der vorgelegten Fragebögen unterstützen. Das Biotechnologie-Unternehmen ORCHARD Therapeutics interveniert zu keinem Zeitpunkt in die Sammlung von Informationen oder die Analyse von Ergebnissen.

Ihre Teilnahme an dieser Forschung ist völlig kostenlos und freiwillig. Ihre Entscheidung beeinträchtigt weder die medizinische Betreuung Ihres eigenen Kindes noch die jenes Kindes, das Sie begleiten. Wenn Sie nicht teilnehmen möchten, melden Sie sich auf der LEUCONNECT-Plattform einfach nicht freiwillig; wenn Sie sich zwar freiwillig melden, aber dann doch nicht teilnehmen möchten, teilen Sie dies dem Interviewer bei der ersten Kontaktaufnahme mit.

Die erwarteten Ergebnisse dieser Umfrage sollen ein besseres Verständnis der Patienten- und Elternpfade ermöglichen. Diese Studie kann auch die Umsetzung von Maßnahmen bewirken, die bestimmte Phasen im Leben von Menschen mit MLD erleichtern sollen. Wir sind sehr interessiert an Ihrem Bericht und Ihren wertvollen Erfahrungen zu diesem Thema und danken Ihnen im Voraus für Ihre Teilnahme.

An wen richtet sich dieser Fragebogen?
• An Eltern oder Angehörige von Minderjährigen mit MLD, die keine Gentherapie erhalten haben
• An Eltern verstorbener Kinder, deren Kinder seit weniger als drei Jahren tot sind.
• An Personen, die über eine EDV-Ausrüstung und einen Internetanschluss verfügen und in Frankreich wohnhaft sind.

Wenn Sie sich freiwillig an dieser Umfrage beteiligen, werden diese Kriterien vor Ihrer Aufnahme vom Prüfarzt über die sichere Plattform Leuconnect überprüft.

Wie erfolgt diese Untersuchung?

Wenn Sie dafür infrage kommen und sich zur Teilnahme bereit erklären, wird diese Umfrage in zwei Phasen durchgeführt.

Sie werden vor Beginn der Umfrage gebeten, dem Interviewer mündlich zu bestätigen, dass Sie mit der Teilnahme an dieser Studie einverstanden sind und keine Einwände gegen die Verwendung und Verarbeitung Ihrer während dieser Befragung erhobenen Daten für die Zwecke der Studie haben.

Zunächst wird Ihnen ein Online-Fragebogen über die Erfahrungen mit der Krankheit und ihre Auswirkungen auf alle Aspekte Ihres täglichen Lebens und die Lebensqualität Ihres Kindes vorgelegt, den der Interviewer entsprechend Ihren Antworten für Sie ausfüllt, um Ihnen die Beantwortung der Fragen zu erleichtern. Sie sehen Ihre Antworten auf Ihrem Computerbildschirm oder Smartphone, indem Sie sich mit der App verbinden, deren Link Ihnen über das sichere Benachrichtigungssystem der vom ELA-Verband verwalteten LEUCONNECT-Plattform zugesandt wird. Die verwendete App (GoToMeeting) sichert Ihre persönlichen Daten; der Interviewer, der Sie beim Ausfüllen der Fragebögen unterstützt, hat keinen Zugriff auf Ihr Bild; er hört lediglich Ihre Stimme, um Ihre Antworten einzutragen.

Diese erste Phase der Untersuchung dauert zwischen 45 und 60 Minuten.

In einem zweiten Schritt wird eine „freiere“ Telefonbefragung mit Ihnen durchgeführt, sofern Sie dies möchten. Sie erfolgt zu einem späteren Zeitpunkt über das Benachrichtigungsssystem der sicheren LEUCONNECT-Plattform. Dieses Interview ermöglicht uns nicht nur, Ihre persönliche Aussage über Ihre Erfahrungen mit der Krankheit Ihres Kindes (oder des kranken Kindes, das Sie als Angehöriger begleiten) zu erfahren, sondern auch Eindrücke in Bezug auf Ihre Lebensqualität zu sammeln, und zwar anhand eines Standardwerts, den wir auch in der ersten Phase der Umfrage für Ihr Kind verwenden.

Ziel dieser Interviews ist es, die Belastung durch die Krankheit umfassender zu verstehen und Verbesserungsmöglichkeiten für den Lebensverlauf aufzuzeigen, ohne jedoch die freiwillig Teilnehmenden in irgendeiner Weise zu verstören.

Sollte Ihnen eine unserer Fragen oder eines unserer Untersuchungsthemen Probleme bereiten oder zu nahe treten oder falls Sie diese einfach nicht beantworten möchten, teilen Sie uns dies bitte mit; wir werden die Fragestellung entsprechend anpassen, um Ihr Wohlbefinden nicht zu gefährden.

Das Gespräch dauert zwischen 30 Minuten und einer Stunde, je nachdem, wie viel Zeit Sie uns einräumen.

Diese Studie ist anonym und vertraulich

Weder sammeln wir persönliche Daten, die es uns ermöglichen, Sie während der Studie zu identifizieren (Name, Vorname, Initialen, Adresse, Pflegeorte, usw.), noch Elemente Ihrer medizinischen Akte. Alle Ihre Antworten werden streng vertraulich behandelt, und alle Analysen werden anonym und gebündelt durchgeführt. Somit bleibt Ihre Anonymität in Übereinstimmung mit den französischen Vorschriften zum Schutz personenbezogener Daten und Gesundheitsdaten von Patienten vollständig gewahrt. Keine der uns anvertrauten Informationen wird an andere Personen weitergegeben.

Nur Sie selbst und die Befrager von ARGO Santé kennen die gesammelten Informationen und die daraus resultierenden Analysen werden ausschließlich im Rahmen der Studie verwendet. Sollten wir der Ansicht sein, dass Sie sich während einer der Phasen (Fragebogen bzw. Befragung) in irgendeiner Form unwohl oder betrübt fühlen, erlauben wir uns, den Verband davon in Kenntnis zu setzen, um Ihnen auf Wunsch Hilfe anzubieten.

Beachten Sie bitte, dass die Prüfer von ARGO Santé weder Ärzte noch Pfleger und daher auch nicht in der Lage sind, medizinische Fragen bzw. Fragen zur Wirksamkeit von Behandlungen oder über klinische Studien zu beantworten. Wir bitten daher alle Studienteilnehmer, sich mit derartigen Fragen an ihren behandelnden Arzt oder an den ELA-Verband zu wenden, die entsprechende Informationen bzw. Unterstützungen zur Verfügung stellen.

Einzelinterviews der zweiten Studienphase werden für Studienzwecke als „Audio“-Dateien aufgezeichnet. Sobald die Aufnahmen transkribiert sind, werden sie vernichtet. Die Transkripte der (vollständig anonymisierten) Befragungen sowie die Antworten der Fragebögen werden für die gesamte Studiendauer aufbewahrt, mindestens jedoch bis zum Studienbericht bzw. bis zur wissenschaftlichen Publikation der Studienergebnisse oder auch länger, wenn Entwicklungen der Studie wissenschaftlichen Zwecken dienen, und anschließend vorschriftsmäßig archiviert (in der Regel mindestens 15 Jahre nach Ende der Studie bzw. deren vorzeitigem Abbruch).

Alle Ihre Rechte in Bezug auf das unten wiedergegebene Datenschutzgesetz bleiben bestehen.

In Anwendung der Bestimmungen des geänderten Gesetzes vom 6. Januar 1978 über Datenverarbeitung, Dateien und Freiheiten sowie der Europäischen Verordnung 2016/679 zum Schutz natürlicher Personen bei der Verarbeitung personenbezogener Daten und zum freien Datenverkehr (DSGVO), haben Sie jederzeit das Recht, die über Sie erhobenen Daten einzusehen, zu berichtigen und zu löschen, sowie das Recht, die Übermittlung von Daten, die unter das Berufsgeheimnis fallen und im Rahmen dieser Studie verwendet und verarbeitet werden können, einzuschränken und abzulehnen. Die Ausübung dieser Rechte erfolgt beim Prüfarzt (Interviewer). Sobald jedoch Ihre Befragung kodiert und mit den anderen Befragungen als Teil der kollektiven Analyse und Synthese der Ergebnisse gebündelt wurde, ist es nicht mehr möglich, Ihre Daten zu entfernen. Sie haben das Recht, eine Beschwerde bei der Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés - CNIL (https://www.cnil.fr/fr/plaintes) einzureichen.

Für weitere Informationen über die Studie und die Verwendung Ihrer Angaben wenden Sie sich bitte an (contact@argosante.eu).