Dieser Artikel beschreibt zunächst die Knochenmarktransplantation und die Gentherapie, bevor auf die Anwendungsmöglichkeiten und Ergebnisse bei Leukodystrophien eingegangen wird.

Leukodystrophien zählen zu den seltenen Krankheiten. Vergleichsweise wenige Patienten sind daher in die Forschung involviert, obwohl sie sich im Laufe der Zeit oft ein sehr umfangreiches Wissen über ihre Erkrankung aneignen. Darum haben ELA France und ELA International Leuconnect entwickelt, eine Plattform im Dienste der klinischen Forschung.

ELA Frankreich und ELA International führen Leuconnect ein, eine Online-Plattform zur Unterstützung der klinischen Forschung. Sie ermöglicht die Rekrutierung von Patienten für Studien und klinische Tests und leistet somit einen Beitrag zur Förderung der Leukodystrophie-Forschung in Frankreich und im Ausland.