Impact de la MLD
Vous êtes intéressé(e) pour participer à l’étude intitulée « Exploration du fardeau de la maladie et de la qualité de vie chez les personnes atteintes de leucodystrophie métachromatique (MLD) aux États-Unis et en Europe : étude descriptive » et nous vous en remercions. Cette étude est un programme de recherche international qui est proposé aux Etats-Unis et à certains pays en Europe, dont la France. Elle est proposée aux parents d’enfants atteints de MLD ou aux proches d’enfants malades afin de mieux comprendre l’impact de la maladie sur les patients et leurs familles au-delà des implications médicales directes de la maladie.

Cette étude internationale est réalisée par la société de biotechnologie Orchard Therapeutics en partenariat avec ELA, l’association de soutien aux familles de patients atteints par la MLD en France. Cette étude n’est en aucun cas une étude de promotion d’un produit pharmaceutique. C’est une étude de recherche sur les parcours de vie avec une MLD pour mieux comprendre le vécu des parents et des patients qui en sont atteints et mesurer le fardeau de la maladie. Cette étude est organisée sous forme de questionnaires et vos réponses permettront aux professionnels de santé, aux organisations de patients (dont ELA) ainsi qu’à la société de biotechnologie Orchard de mieux comprendre la maladie et de mieux répondre à vos besoins.

Le questionnaire d’enquête a été réalisé avec des experts de la maladie. Argo Santé est un cabinet d’études indépendant spécialisé dans les sciences humaines et sociales et l’expertise des personnes malades ou handicapées pour l’amélioration des parcours de soins, de santé et de vie avec une maladie ou une perte d’autonomie. C’est un enquêteur de chez ARGO Santé qui vous assistera dans le remplissage des questionnaires d’enquête qui vous seront proposés. La société de biotechnologie ORCHARD Therapeutics n’interviendra à aucun moment ni dans le recueil des informations ni dans l’analyse des résultats.

Votre participation à cette recherche est entièrement libre et volontaire. Votre décision n’entraînera aucun préjudice pour la prise en charge de la maladie de votre enfant ou de celui que vous accompagnez. Si vous ne souhaitez pas participer, il vous suffit de ne pas vous porter volontaire sur la plateforme LEUCONNECT ou, si vous vous portez volontaire, mais que vous ne souhaitez plus participer, de le préciser à l’enquêteur lors du premier contact.

Les résultats attendus de cette enquête permettront de mieux comprendre le parcours des patients et des parents. Cette étude pourra aussi amener à réfléchir à la mise en place d’actions permettant de faciliter certaines étapes de la vie des personnes atteintes de MLD. Nous sommes très intéressés par votre témoignage et votre précieuse expérience sur ce sujet et nous vous remercions par avance de votre participation.

A qui s’adresse ce questionnaire ?
• Aux parents ou proches d’enfants mineurs atteints de MLD et n’ayant pas reçu de traitement par thérapie génique
• Si leur enfant est décédé, aux parents d’enfants décédés depuis moins de trois ans.
• Aux personnes ayant accès à un équipement informatique et à une connexion internet et résidant en France.

Si vous êtes volontaire pour participer à cette enquête, ces critères seront vérifiés par l’investigateur via la plateforme sécurisée Leuconnect avant votre inclusion.

Comment se déroule cette enquête ?

Si vous êtes éligible et une fois que vous aurez accepté d’y participer, cette enquête se déroulera en deux temps.

Il vous sera demandé avant de commencer l’enquête de confirmer de vive voix à l’enquêteur votre accord pour participer à cette étude et que vous ne vous opposez pas à l’utilisation et au traitement de vos données recueillies lors de cet entretien pour les fins de l’étude.

Dans un premier temps, un questionnaire en ligne sur le vécu de la maladie et ses répercussions sur tous les aspects de votre vie quotidienne et la qualité de vie de votre enfant vous sera proposé, que l’enquêteur, pour vous faciliter le remplissage du questionnaire, remplira pour vous en accord avec vos réponses. Vous verrez vos réponses s’afficher sur votre écran d’ordinateur ou de smartphone en vous connectant sur l’application dont le lien vous sera envoyé via la messagerie sécurisée de la plateforme LEUCONNECT gérée par l’association ELA. L’application utilisée (GoToMeeting) sécurise vos données personnelles ; l’enquêteur qui vous assistera pour remplir les questionnaires n’aura pas accès à votre image mais simplement à votre voix pour compléter le questionnaire.
Cette première phase de l’enquête prendra entre 45 et 60 minutes.

Dans un second temps, un entretien téléphonique plus « libre » vous sera proposé si vous le souhaitez. Il sera programmé ultérieurement via la messagerie de la plateforme sécurisée LEUCONNECT. Cet entretien nous permettra non seulement d’écouter votre témoignage personnel sur votre vécu de la maladie de votre enfant (ou de l’enfant malade que vous accompagnez si vous êtes un proche) mais aussi de recueillir des éléments sur votre qualité de vie au travers d’une mesure standard telle que celle que nous avons utilisée pour votre enfant dans la première phase de l’enquête.
L’objectif de ces entretiens est d’apporter des pistes de compréhension du fardeau de la maladie et d’identifier des pistes d’amélioration du parcours de vie, en aucun cas de perturber les personnes qui se seraient portées volontaires pour y participer.
Si l’une de nos questions ou thèmes à explorer vous met mal à l’aise ou vous perturbe ou simplement que vous ne souhaitez pas y répondre, vous pouvez nous le faire savoir et adapter le questionnement en conséquence pour préserver votre bien-être.
L’entretien durera entre 30mn et une heure, en fonction du temps que vous pourrez nous consacrer.

Cette étude est anonyme et confidentielle

Nous ne collecterons aucune donnée personnelle permettant de vous identifier au cours de l’étude (nom, prénom, initiales, département, lieux de soins, …) ni des éléments de votre dossier médical. Toutes les réponses que vous fournirez seront traitées dans la plus stricte confidentialité et toutes les analyses seront effectuées de manière anonyme et agrégée. Votre anonymat sera ainsi totalement préservé, conformément à la réglementation française sur la protection des données personnelles et les données de santé des patients. Aucune des informations que vous nous confierez ne sera transmise à d’autres personnes.

Les informations collectées resteront entre vous et les enquêteurs de chez ARGO Santé et les analyses qui en seront issues seront uniquement utilisées dans le cadre de l’étude. Par contre, si au cours de l’une de ces deux phases (questionnaires puis entretien), nous sentons une forme de mal-être ou de détresse de votre part, nous nous permettrons d’alerter l’association pour qu’elle revienne vers vous et vous propose un soutien si vous le souhaitez.

Il est important de noter que les enquêteurs de chez ARGO Santé ne sont ni médecins ni soignants et qu’ils ne pourront pas répondre à vos questions d’ordre médical vous concernant ni sur l’efficacité des traitements et les essais cliniques. Pour toutes ces questions, nous invitons les répondants à l’enquête à s’adresser à leur médecin traitant ou à l’association ELA qui pourra leur apporter une information et une aide adaptée.

Les entretiens individuels de la seconde phase de l’étude seront enregistrés sur le mode « audio » pour les besoins de l’étude. Une fois les enregistrements transcrits, ils seront détruits. Les transcriptions des entretiens (totalement anonymes) de même que les réponses aux questionnaires seront conservés pendant toute la durée de l’étude, au moins jusqu’au rapport d’étude ou à la publication scientifique des résultats de l’étude, voire ultérieurement si des développements de l’étude sont envisagés à des fins scientifiques puis seront archivés conformément à la réglementation (en général, au minimum pendant 15 ans après la fin de l’étude ou son arrêt anticipé).

Vous conservez l'ensemble de vos droits relatifs à la loi informatique et libertés précisés ci-dessous.

En application des dispositions de la loi du 6 janvier 1978 modifiée relative à l’informatique, aux fichiers et aux libertés, ainsi que du règlement européen 2016/679 relatif à la protection des personnes physiques à l'égard du traitement des données à caractère personnel et à la libre circulation de ces données (RGPD), vous disposez à tout moment d’un droit d’accès, de rectification, et d’effacement des données collectées vous concernant, ainsi que d'un droit de limitation et d’opposition à la transmission des données couvertes par le secret professionnel susceptibles d’être utilisées dans le cadre de cette étude et d’être traitées. Ces droits s’exercent auprès de l’investigateur (enquêteur). Cependant à partir du moment où votre entretien sera codé et mélangé avec les autres entretiens dans le cadre de l’analyse et la synthèse collective des résultats, il ne sera plus possible de retirer vos données. Vous disposez du droit d’introduire une réclamation auprès de la Commission Nationale de l’Informatique et des Libertés – CNIL (https://www.cnil.fr/fr/plaintes).

Pour en savoir plus sur l’étude et sur l’utilisation de vos informations, contactez (contact@argosante.eu).