Impatto della MLD
La ringraziamo per l’interesse che ha espresso interesse nel partecipare allo studio “Carico di malattia e qualità della vita nella leucodistrofia metacromatica (MLD) negli Stati Uniti e in Europa: uno studio descrittivo”. Lo studio è un programma di ricerca internazionale offerto agli Stati Uniti e ad alcuni paesi europei, tra cui la Francia. È rivolto ai genitori o ai parenti di bambini affetti da MLD al fine di meglio comprendere l'impatto della malattia sui pazienti e sulle loro famiglie al di là delle sue implicazioni mediche dirette.

Questo studio internazionale è condotto dalla società biotecnologica Orchard Therapeutics in collaborazione con ELA, l'associazione a sostegno delle famiglie dei pazienti affetti da MLD in Francia. Non è in alcun modo finalizzato a promuovere un prodotto farmaceutico. Si tratta di uno studio di ricerca sui percorsi di vita dei malati di MLD, finalizzato a meglio comprendere le esperienze dei genitori e dei pazienti, e a misurare il carico di malattia. Si svolge sotto forma di questionari, e grazie alle Sue risposte consentirà agli operatori sanitari, alle organizzazioni di pazienti (inclusa ELA) e alla società biotecnologica Orchard di meglio comprendere la malattia e di rispondere alle Sue esigenze.

Il sondaggio è stato realizzato in collaborazione con esperti della malattia. Argo Santé è una società di ricerca indipendente specializzata nelle scienze umane e sociali e nella valutazione delle esperienze di malati o disabili al fine di migliorare le cure, la salute e i percorsi di vita in caso di malattia o perdita di autonomia. Un intervistatore di ARGO Santé La aiuterà a compilare i questionari che Le saranno proposti. La società biotecnologica ORCHARD Therapeutics non sarà coinvolta in nessun momento nella raccolta delle informazioni o nell'analisi dei risultati.

La Sua partecipazione a questa ricerca è completamente gratuita e volontaria. La Sua decisione non influenzerà le cure di Suo figlio o del bambino che accompagna. Se non desidera partecipare, è sufficiente che non si offra come volontario sulla piattaforma LEUCONNECT, oppure, se si offre come volontariato ma non desidera più partecipare, lo dica all'intervistatore al primo contatto.

I risultati di questo sondaggio aiuteranno a meglio comprendere il percorso di pazienti e genitori. Questo studio potrà inoltre portare a riflettere sull'attuazione di misure volte ad agevolare alcune fasi della vita dei malati di MLD. La Sua testimonianza ci sta a cuore, e la consideriamo come un prezioso contributo al tema. La ringraziamo anticipatamente per la Sua partecipazione.

A chi è rivolto questo sondaggio?
• Ai genitori o ai parenti di bambini e minorenni affetti da MLD che non hanno ricevuto un trattamento mediante terapia genica
• Ai genitori di bambini che sono deceduti da meno di tre anni a causa della malattia.
• Alle persone con accesso ad attrezzatura informatica e connessione a Internet e residenti in Francia.

Se si è offerto volontario per partecipare a questo sondaggio, questi criteri saranno verificati dallo sperimentatore attraverso la piattaforma sicura Leuconnect prima che Lei sia incluso.

Come si svolge questo sondaggio?
Se è idoneo e ha accettato di partecipare, questo sondaggio si svolgerà in due fasi.

Prima di iniziare, Le sarà chiesto di confermare verbalmente all'intervistatore che acconsente a partecipare e che non si oppone all'utilizzo e al trattamento dei Suoi dati raccolti durante l’intervista ai fini dello studio.

Inizialmente Le sarà proposto un questionario online sull'esperienza della malattia, sulle sue ripercussioni su tutti gli aspetti della Sua vita quotidiana e sulla qualità della vita di Suo figlio. Per comodità, l'intervistatore compilerà il questionario per Lei in base alle Sue risposte. Le Sue risposte appariranno sullo schermo del Suo computer o smartphone una volta collegatosi all'applicazione. Riceverà l’apposito link tramite il sistema di messaggistica sicura della piattaforma LEUCONNECT gestita dall'associazione ELA. L'applicazione che sarà utilizzata (GoToMeeting) protegge i Suoi dati personali; l'intervistatore che La aiuterà a compilare i questionari non avrà accesso alla Sua immagine, ma solo alla Sua voce ai fini della compilazione.

Questa prima fase del sondaggio durerà dai 45 ai 60 minuti.

In una seconda fase, se lo desidera, potrà partecipare a un’intervista telefonica più "libera", che sarà pianificata in un secondo momento attraverso il sistema di messaggistica della piattaforma sicura LEUCONNECT. Tale intervista ci consentirà non solo di ascoltare la Sua testimonianza personale della Sua esperienza riguardo alla malattia di Suo figlio (o del bambino malato che accompagna se è un parente prossimo), ma anche di raccogliere informazioni sulla Sua qualità di vita utilizzando un parametro di misura standard come quello che avremo utilizzato per Suo figlio nella prima fase del sondaggio.

Queste interviste servono ad apportare degli spunti per comprendere il carico di malattia e a individuare delle modalità di miglioramento del percorso di vita, senza in alcun modo arrecare disagio a coloro che si sono offerti volontari per partecipare.

Se una delle nostre domande o dei nostri argomenti di discussione La mette a disagio o La disturba, o se preferisce non rispondere, potrà farcelo presente, e adatteremo l'intervista di conseguenza per proteggere il Suo benessere.

L'intervista durerà tra i 30 minuti e un'ora, a seconda del tempo che potrà dedicarci.

Questo studio è anonimo e riservato.

Durante lo studio non raccoglieremo dati personali che ci permettano di risalire alla Sua identità (cognome, nome, iniziali, reparto, luogo di cura, ecc.) o elementi della Sua cartella clinica. Tutte le risposte che fornirà saranno trattate con la massima riservatezza e tutte le analisi saranno effettuate in forma anonima e aggregata. Il Suo anonimato sarà quindi pienamente protetto, in conformità con la normativa francese in materia di tutela dei dati personali e sanitari dei pazienti. Nessuna delle informazioni che ci affiderà sarà trasmessa a terzi.

Le informazioni raccolte rimarranno tra Lei e gli intervistatori di ARGO Santé, e le analisi che ne deriveranno saranno utilizzate esclusivamente nel quadro dello studio. Tuttavia, se durante una di queste due fasi (questionari e successiva intervista), avvertiremo segnali di malessere o disagio da parte Sua, sarà nostra premura avvertire l'associazione in modo che possa rivolgersi a Lei e offrirle supporto, se lo desidera.

È importante notare che gli intervistatori di ARGO Santé non sono medici od operatori sanitari, e non saranno in grado di rispondere a domande di ordine medico che La riguardano o sull'efficacia dei trattamenti e gli studi clinici. Per tutte queste domande, invitiamo i partecipanti al sondaggio a contattare il medico curante o l'associazione ELA, che sarà in grado di fornire informazioni e assistenza adeguate.

Le interviste individuali della seconda fase dello studio saranno registrate in modalità audio ai fini dello studio. Una volta trascritte, le registrazioni saranno distrutte. Le trascrizioni delle interviste (anch’esse completamente anonime) e le risposte ai questionari saranno conservate per tutta la durata dello studio, almeno fino alla relazione di studio o alla pubblicazione scientifica dei risultati, o anche successivamente se sono previsti ulteriori sviluppi dello studio a fini scientifici; dopodiché saranno archiviate conformemente alla normativa (in generale, per almeno 15 anni dalla fine dello studio o dalla sua conclusione anticipata).

Lei manterrà tutti i diritti previsti dalla legge in materia di protezione dei dati personali e le libertà di seguito specificate.

In applicazione delle disposizioni della legge modificata del 6 gennaio 1978 relativa all'informatica, ai file e alle libertà, nonché del regolamento europeo 2016/679 relativo alla tutela delle persone fisiche con riguardo al trattamento dei dati personali e alla libera circolazione di tali dati (GDPR), Lei ha diritto, in qualsiasi momento, di accedere, rettificare e cancellare i dati raccolti che la riguardano, nonché di limitare e di opporsi alla trasmissione di dati coperti dal segreto professionale che potrebbero essere utilizzati nell'ambito del presente studio e pertanto trattati. Potrà esercitare tali diritti presso rivolgendosi allo sperimentatore (intervistatore). Tuttavia, una volta che la Sua intervista sarà codificata e aggregata alle altre interviste nell'ambito dell'analisi e della sintesi collettiva dei risultati, non sarà più possibile rimuovere i Suoi dati. Lei ha diritto a presentare un reclamo alla Commission Nationale de l'Informatique et des Libertés - CNIL (https://www.cnil.fr/fr/plaintes).

Per ulteriori informazioni sullo studio e sull'utilizzo dei Suoi dati, è pregato di contattare (contact@argosante.eu).