Impacto de la MLD
Ha indicado su interés por participar en el estudio titulado "Exploración de la carga de enfermedad y la calidad de vida en personas con leucodistrofia metacromática (LMC) en los Estados Unidos y Europa: un estudio descriptivo" y agradecemos su colaboración. Este estudio es un programa de investigación internacional que se ofrece en los Estados Unidos y en algunos países de Europa, entre ellos Francia. Se ofrece a los padres de niños con LMC o a familiares de los niños enfermos para comprender mejor el impacto de la enfermedad en los pacientes y sus familias, más allá de las implicaciones médicas directas de la enfermedad.

Este estudio internacional está siendo realizado por la empresa de biotecnología Orchard Therapeutics en asociación con ELA, asociación de apoyo para familias de pacientes con LMC en Francia. Este estudio no es de ninguna manera un estudio de promoción de un producto farmacéutico. Se trata de un estudio de investigación sobre la trayectoria de vida con LMC para comprender mejor la vivencia de padres y pacientes con LMC y evaluar la carga de la enfermedad. Este estudio está organizado en cuestionarios y sus respuestas permitirán a los profesionales de la salud, a las organizaciones de pacientes (incluyendo ELA) y a la compañía de biotecnología Orchard entender mejor la enfermedad y responder mejor a sus necesidades.

El cuestionario de la encuesta se elaboró junto con expertos en la enfermedad. Argo Santé es una empresa de investigación independiente especializada en ciencias humanas y sociales y en el seguimiento de personas enfermas o discapacitadas para mejorar la trayectoria de cuidados, salud y vida en casos de enfermedad o pérdida de autonomía. Un entrevistador de ARGO Santé le ayudará a completar los cuestionarios de la encuesta que se le serán ofrecidos. La empresa de biotecnología ORCHARD Therapeutics no participará en ningún momento ni de la recopilación de información ni del análisis de los resultados.

Su participación en esta investigación es totalmente libre y voluntaria. Su decisión no perjudicará en absoluto el cuidado de la enfermedad de su hijo o del niño al que acompaña. Si no desea participar, simplemente no se ofrezca como voluntario en la plataforma LEUCONNECT o, si se ofreció como voluntario pero ya no desea participar, comuníqueselo al entrevistador en su primer intercambio.

Los resultados que se esperan de esta encuesta permitirán una mejor comprensión del recorrido de los pacientes y los padres. Este estudio también puede dar lugar a una reflexión sobre la aplicación de medidas para facilitar ciertas etapas de la vida de las personas con LMC. Estamos muy interesados en su testimonio y su valiosa experiencia en este tema y le agradecemos de antemano su participación.

¿Para quién es este cuestionario?
• Para los padres o parientes cercanos de niños menores de edad con LMC que no han recibido tratamiento de terapia génica
• Si su hijo ha fallecido, el cuestionario es para padres de niños que han fallecido hace menos de tres años.
• Para personas residentes en Francia con acceso a un equipo informático y una conexión a Internet.

Si usted se ofrece como voluntario para participar en esta encuesta, estos criterios serán verificados por el investigador a través de la plataforma segura de Leuconnect antes de su inclusión.

¿Cómo se desarrolla esta investigación?
Si es elegible, y una vez que acepte participar, esta encuesta se llevará a cabo en dos etapas.

Antes de iniciar la encuesta se le pedirá que le confirme verbalmente al entrevistador su acuerdo con participar de este estudio, y que no se opone a la utilización y el procesamiento de los datos personales recopilados durante esta entrevista para los fines del estudio.

En la primera etapa, se le ofrecerá un cuestionario en línea sobre la vivencia de la enfermedad y sus repercusiones en todos los aspectos de la vida cotidiana y la calidad de vida de su hijo. Para facilitar la realización del cuestionario, el entrevistador lo completará por usted de acuerdo con sus respuestas. Verá sus respuestas en la pantalla de su ordenador o smartphone al conectarse a la aplicación cuyo enlace le llegará a través del sistema de mensajería segura de la plataforma LEUCONNECT gestionada por la asociación ELA. La aplicación utilizada (GoToMeeting) protege sus datos personales; el entrevistador que le ayudará a completar los cuestionarios no tendrá acceso a su imagen sino que simplemente oirá su voz para poder completar el cuestionario.

Esta primera etapa de la investigación durará entre 45 y 60 minutos.

En la segunda etapa, se le ofrecerá una entrevista telefónica más "libre", si así lo desea. La misma se programará más adelante a través del sistema de mensajería de la plataforma segura LEUCONNECT. Esta entrevista no sólo nos permitirá escuchar su testimonio personal sobre su experiencia con la enfermedad de su hijo (o del niño enfermo al que acompaña si es un pariente cercano) sino que también nos brindará la oportunidad de recopilar datos sobre su calidad de vida a través de una forma de medición estándar como la que utilizamos para su hijo en la primera etapa de la encuesta.

El objetivo de estas entrevistas es el de proporcionar claves para comprender la carga de la enfermedad e identificar formas de mejorar la trayectoria de vida, sin perturbar en modo alguno a quienes se hayan ofrecido para participar.

Si alguna de las preguntas o temáticas que planteamos le hace sentir incómodo o perturbado, o si simplemente no desea responder, puede hacérnoslo saber para que adaptemos las preguntas en consecuencia, preservando así su bienestar.

La entrevista durará entre 30 minutos y una hora, según el tiempo que nos pueda dedicar.

Este estudio es anónimo y confidencial

No recopilaremos ningún dato personal que nos permita identificarlo durante el estudio (apellido, nombre, iniciales, departamento, lugares de atención, etc.) ni tampoco los datos de su expediente médico. Todas las respuestas que proporcione serán tratadas con la más estricta confidencialidad y todos los análisis se llevarán a cabo de forma anónima y combinada. Su anonimato será, por ende, absolutamente preservado, de acuerdo con la normativa francesa sobre la protección de datos personales y datos de salud de pacientes. Ninguna información que nos confíe será transmitida a otras personas.

La información recopilada quedará entre usted y los investigadores de ARGO Santé, y los análisis que resulten de la encuesta se utilizarán únicamente en el contexto del estudio. Por otra parte, si durante una de estas dos etapas (cuestionarios y entrevista), percibimos alguna inquietud o angustia de su parte, alertaremos a la asociación para que vuelva a contactarse con usted y le ofrezca su apoyo si así lo desea.

Es importante señalar que los investigadores de ARGO Santé no son ni médicos ni cuidadores y no podrán responder a sus preguntas médicas, como tampoco podrán comentar sobre la eficacia de los tratamientos y ensayos clínicos. Para todas estas preguntas, invitamos a los participantes a ponerse en contacto con el médico que los atiende o con la asociación ELA, que podrá proporcionarles la información y asistencia adecuadas.

Las entrevistas individuales de la segunda etapa del estudio se grabarán como audio para los fines del estudio. Una vez que las grabaciones hayan sido transcritas, serán destruidas. Las transcripciones de las entrevistas (completamente anónimas), así como las respuestas a los cuestionarios, se conservarán durante toda la duración del estudio, al menos hasta el informe del estudio o la publicación científica de los resultados del mismo, o incluso durante más tiempo si se prevé una ampliación del estudio con fines científicos, y luego se archivarán de conformidad con los reglamentos (en general, durante al menos 15 años después de la finalización del estudio o de su conclusión anticipada).

Usted conservará todos los derechos relativos a la Ley de Protección de Datos que se especifican a continuación.

En aplicación de las disposiciones de la ley enmendada del 6 de enero de 1978 relativa a la informática, los archivos de datos y las libertades, así como del Reglamento europeo 2016/679 relativo a la protección de las personas físicas en lo que respecta al tratamiento de datos personales y a la libre circulación de estos datos (RGPD), usted tendrá en todo momento el derecho de acceso, rectificación y supresión de los datos recopilados sobre usted, así como el derecho a limitar y oponerse a la transmisión de los datos amparados por el secreto profesional que puedan ser utilizados y procesados en el contexto de este estudio. Estos derechos se ejercerán a través del investigador (encuestador). Sin embargo, una vez que su entrevista se codifique y se mezcle con las demás entrevistas como parte del análisis y la síntesis colectiva de los resultados, ya no será posible eliminar sus datos. Tendrá derecho a presentar un reclamo ante la Comisión Nacional de Informática y Libertades - CNIL (https://www.cnil.fr/fr/plaintes).

Para obtener más información sobre el estudio y el uso de su información, contacte a (contact@argosante.eu).